Santhera lanciert Expanded Access Program in den USA mit Idebenon für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Liestal, Schweiz, 6. Februar 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt den Beginn eines erweiterten Zugangsprogramms (Expanded Access Program, EAP) in den USA - genannt BreatheDMD - mit Idebenon für Patienten mit DMD bekannt.

Im Rahmen des BreatheDMD-Programms können aufnahmeberechtigte DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und die mindestens 10 Jahre alt sind, über ein USA-weites Netz von Forschungszentren kostenlos Zugang zu Santheras Prüfmedikament Idebenon erhalten.

EAPs wie BreatheDMD sind von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) genehmigt. Solche Programme ermöglichen aufnahmeberechtigten Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den Zugang zu einem Prüfmedikament noch vor dessen Zulassung, sofern keine geeignete Therapiealternative zu Verfügung steht.

Einzelheiten zu diesem EAP, einschliesslich der Teilnahmevoraussetzungen, sind auf der Website www.breatheDMD.com verfügbar.

Idebenon ist ein Prüfmedikament, das zur Behandlung von DMD untersucht wird. Es ist derzeit von der US FDA noch nicht zugelassen und die Verträglichkeit und Wirksamkeit werden weiterhin in klinischen Studien evaluiert.

"Ich spreche Santhera meine Anerkennung aus für die Einführung des BreatheDMD-Programms, das aufnahmeberechtigten Patienten den Zugang zu Idebenon ermöglicht. Die abgeschlossene Phase-III-Studie (DELOS) zeigte, dass dieses Prüfmedikament den Atmungsfunktionsverlust verlangsamen kann. Wir brauchen dringend alternative Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD, die auf die respiratorische Komponente der Krankheit abzielen", sagte Oscar H. Mayer, MD, ein auf die Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen spezialisierter Kinder-Pneumologe.

"Mehrere Patientenorganisationen in den USA, darunter Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die Jett Foundation, CureDuchenne und die Muscular Dystrophy Association (MDA), haben wiederholt darauf hingewiesen, dass Patienten Zugang zu neuen Behandlungsmethoden benötigen, vor allem ältere Patienten mit Atmungsfunktionsverlust, und dass diese Patienten nicht länger warten können. Santhera ist stolz darauf, dieses EAP auf den Weg zu bringen, welches aufnahmeberechtigten Patienten den Zugang zum Prüfmedikament Idebenon ermöglicht", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera.

Das BreatheDMD-Programm folgt kurz nachdem Santhera die Aufklärungswebsite www.TakeABreathDMD.com lanciert hat, auf der in den USA wohnhafte Patienten und Familien praktische und detaillierte Informationen finden über den Erhalt der Atmungsfunktion bei Patienten und den Umgang mit Atmungskomplikationen, wie Husten.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von fortschreitendem Muskelschwund und tritt bereit im frühen Kindesalter auf. DMD ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen Lebendgeburten auftritt. Die mit zunehmendem Alter fortschreitende Schwäche der Atemmuskulatur betrifft primär die Atemhilfsmuskulatur und das Zwerchfell. Als Folge treten Atemwegserkrankungen, wiederkehrende pulmonale Infektionen aufgrund von ineffektivem Husten und Ansammlung von Atemwegssekreten und schliesslich Atmungsfunktionsverlust auf. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung zur Verlangsamung des Atmungsfunktionsverlustes für Patienten mit DMD.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität.

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie über 52 Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust der Atmungsfunktion verzögern kann. Die Daten der Phase-III-DELOS-Studie wurden in mehreren Peer-Review-Fachzeitschriften veröffentlicht: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26:473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4:189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27:307-314.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone® (Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Santhera führt derzeit die Phase-III-SIDEROS-Studie mit Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit abnehmender Atmungsfunktion und Glukokortikoid-Begleittherapie durch. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Idebenon in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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